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AMPLIARAvance en transplante de células madres para tratar el ELA (foto: ANSA)

Un gran avance contra el ELA

Los transplantes de células madre cerebrales humanas contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) son seguros, y se acerca la fase 2 de las pruebas para obtener respuestas sobre su eficacia.

Detalles.

Los datos fueron publicados en Stem Cells Translational Medicine a cinco años de los tests de la fase 1, realizados de 2012 a 2015 por Angelo Vescovi y Letizia Mazzini en los hospitales Maggiore della Caritá de Novara y Santa Maria de Terni, la Universidad de Padua y el Instituto Casa Sollievo della Sofferenza de San Giovanni Rotondo. Se trata del "primer ejemplo en Europa del transplante quirúrgico de un verdadero fármaco celular", indicó en un comunicado la Fundación Revert.

Un fármaco celular permite transplantar las mismas células en todos los pacientes, con efectos reproducibles en modo "altamente estandarizado y producido en régimen farmacéutico de Good Clinical Practice, capaz por lo tanto respetar los criterios de esterilidad y seguridad impuestos por los entes de control de la Agencia Italiana del Fármaco (AIFA) y la Agencia Europea del Fármaco (EMA)".

Los 18 pacientes enrolados en la experimentación de fase 1 tenían un diagnóstico definitivo de ELA y recibieron cada uno de tres a seis transplantes múltiples de células madre neurales humanas en la médula espinal lumbar o cervical.

A cinco años de la intervención, en ningún paciente se manifestaron "eventos adversos serios" ni un aumento de la progresión de la enfermedad debido al tratamiento.

Los resultados publicados se suman a los ya dados a conocer en 2015 sobre los primeros seis pacientes tratados.

Se los considera "extremadamente alentadores en el apoyo a futuros estudios clínicos de fase 2", para realizar sobre un número mayor de pacientes (hasta 20) y que deberán dar la respuesta sobre la dosis óptima de las células que transferir y los primeros datos sobre su eficacia.

Las conclusiones del artículo confirman que es posible derivar un número ilimitado de estaminales cerebrales a partir de un solo caso de muerte natural en el útero, utilizando los mismos procedimientos de extracción aprobados para la donación de órganos para transplantes.

"Está ahora disponible -indicaron los investigadores- una técnica para el transplante de estaminales cerebrales en enfermedades neurológicas que evita el uso de células de aborto terapéutico, garantizando un número de transplantes virtualmente ilimitado y altamente reproducible".

El camino de la investigación, sin embargo, es largo todavía, porque los desafíos abiertos aún son numerosos: en primer lugar habrá que comprender cuántas células sobreviven tras el transplante y deberán prepararse criterios más apropiados para la selección de pacientes.